开门红！2020迎来第一个CD19 CAR-T IND受理丨医麦猛爆料

通知：成功报名参加医麦客2020生物药创新技术大会（立即点击，免费报名）的用户，将有机会在2020年医麦客举办的任何会议上免费获赠由医麦客传媒旗下星耀研究院出品的《CAR-T细胞治疗产业研究报告-2020 V2.1版》一本。限量2000册！！！

本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权

2020年1月2日/医麦客 eMedClub/--新年伊始，国内CAR-T细胞临床审批迎来“开门红”。亘喜生物的Donor CAR-19（GC007G）的IND申请获国家药监局药品审评中心(CDE)受理。GC007G是利用患者干细胞移植供体的淋巴细胞生产的一种研究性靶向CD19的CAR-T细胞疗法。

CAR-T细胞具有较强的抗白血病作用，治疗复发/难治性CD19阳性的急性淋巴细胞白血病(ALL)疗效良好。同种异体CAR-T细胞同时接受T细胞受体(TCR)和CAR的激活信号，可能具有更强的抗白血病活性。然而，注入同种异体CAR-T细胞可能导致移植物抗宿主病（GVHD），这可能会限制其在同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)后的应用。目前尚不清楚来源于供体的CAR-T细胞在治疗allo-HSCT后复发患者中的作用。

在2019年12月7日至10日举行的美国血液病学会 (ASH) 年会上，亘喜生物发表了多项在研产品报告，其中GC007G的一项研究结果以题为Role of Donor-Derived CD19.CAR-T Cells in Treating Patients That Relapsed after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation的海报形式展示。在该项前瞻性研究中，探讨了供体来源的CAR-T细胞在allo-HSCT后复发患者中的作用，以便更好地了解其治疗复发/难治B-ALL患者的安全性与有效性。

 ▲ 图片来源：https://ash.confex.com/

2016年4月至2019年3月， allo-HSCT后复发的CD19阳性ALL患者及Karnofsky评分大于或等于60分的复发患者纳入本研究，共18名。供体行单核细胞分离术，用于构建CAR-T细胞。

结果显示：13例患者(13/18=72.22%)经CAR-T细胞治疗后完全缓解(CR)，4例(4/18=22.22%)无效，1例患者死于低血小板导致出血失控。blast cell（原始细胞）<5%的患者存在较高的CR。所有复发时嵌合减少的患者，经CAR-T细胞治疗后均达到完全嵌合。中位随访时间为7个月(范围为3个月至25个月)。3例CAR-T细胞或嵌合现象减少的患者接受allo-HSCT或6个月内复发。其他11例患者完全缓解并伴有完全嵌合或CAR-T细胞持续增殖，而无需第二次allo-HSCT。17例患者观察到细胞因子释放综合征，其中6例为III-IV度。2例患者出现皮肤和肠道GVHD。所有患者经治疗后均恢复。未见其他严重并发症及死亡。

初步结论提示，这种供体来源的CAD19 CAR-T细胞治疗 allo-HSCT后复发的患者是安全有效的。该CAR-T细胞嵌合良好，持续增殖，使经allo-HSCT后复发的患者无需再次移植。然而，目前还需要进行进一步的临床试验，以便在更大规模的病例中研究这种方案。

国内CAR-T细胞审批进展

直至目前，国内还未有CAR-T疗法获批上市，但国外已经上市的两款CAR-T（Kymriah和Yescarta）均已在中国获得临床试验批件，开启了在中国的产业化进程。而国产的CAR-T产品中，南京传奇公司和杨森（Janssen）公司合作开发的携带两个靶向BCMA的抗体蛋白域的CAR-T疗法JNJ-4528（又名LCAR-B38M），是首个获得FDA批准临床试验的中国自主研发的细胞疗法，有望在明年递交BLA。

中国在全球CAR-T研发中一直处于领先地位，目前国内已有20余家企业的30多款CAR-T候选产品获IND受理，除了科济生物用于治疗晚期肝细胞癌的靶向磷脂酰肌醇蛋白糖-3(GPC3)CAR-T外，其余均针对非实体瘤，包括淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤。在这其中，以CD19为靶点的CAR-T开发尤为激烈，包括此次受理的GC007G在内，CDE受理的CAR-T超过20款与CD19靶点相关，其次是BCMA；值得一提的是，科济生物医药的CT053（BCMA CAR-T）目前已在中国、美国、加拿大三个国家获得IND批准， 2019年8月还获得美国FDA“孤儿药”资格认定，目前已在国外开展临床试验。

2019年，国内CAR-T细胞临床试验取得了不错的进展，科济生物、重庆精准生物、上海斯丹赛生物、华道（上海）生物、合源生物、上海细胞治疗工程技术研究中心、南京驯鹿医疗技术有限公司、诺华(中国)、博生吉安科共获得12张CAR-T临床试验许可批件，其中上海科济生物斩获3张。

GC007G作为新年第一款受理的CAR-T，开启了2020年国内CAR-T细胞IND审批序幕，我们期待在庚子年会有更多的CAR-T疗法的IND获得批准，进一步加快国内细胞治疗发展的进程！

参考出处：

CDE官网

亘喜生物官网

https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper128262.html

---

最新出炉：109秒快闪版丨医麦客2020生物药创新技术大会

医麦猛爆料

独家猛爆料：全球首例ips角膜移植手术丨全球首个在体CRISPR临床试验丨Zynteglo获欧盟批准丨大突破-Zolgensma获FDA批准  |  ASCO  |  地西他滨联合PD-1  |  中国最大License-in | 日本CAR-T获批 | 一天制造CAR-T细胞 | CRISPR美国首次人体试验 | TAC疗法横空出世 | 美国CAR-T医保 | 升级版PD-L1/TGF-β双抗 | PD-1：K药、O药、T药、B药、I药 | 中国首个异基因干细胞产品获批 | 

星耀研究院

干货大礼包：iPSC文献大礼包丨基因治疗政策丨外泌体神秘礼包丨溶瘤病毒重量级干货丨ADC药物精华资料丨实体瘤CAR-T最新进展丨全球干细胞政策法规丨双特异性抗体大礼包丨2.29G！CAR-T视频大全集丨30家基因治疗公司PPT(一)丨(二)丨54份制造工艺精华资料丨44份细胞治疗政策及管理规范丨30篇CRISPR重要文献丨2019ASCO全资料下载丨19家顶级CAR-T公司PPT(上) | (下) | 20篇肿瘤免疫高引综述 | 40篇细胞/基因治疗人气文献 | 30+篇细分领域深度报告 | 70篇精选诚意大礼包 | 女王专属大礼包 | 硬核CAR-T大礼包 |  硬核肿瘤免疫大礼包 | 基因治疗“锦鲤”大礼包 | 

医麦新观察

行业新观察：干细胞治疗糖尿病丨国内ADC进展丨国内溶瘤病毒公司(上)丨(下)丨干细胞备案丨国内通用CAR-T药企丨通用CAR-T临床进展丨国内外TCR-T公司丨CDMO融资上市 | 溶瘤病毒交易 |  基因治疗-国外 |  基因治疗-国内 | CAR-T新技术 | CAR-T治疗B-ALL | CAR-T治疗B-NHL | 基因工程技术 | BCMA免疫疗法 | CRISPR系统突破技术 | CAR-T工程化功能模块 | 十家专注RNA药企(上) | (下)  | 细胞治疗监管法规 | 

峰客访谈

产业先行者：精诚医药丨三启生物丨睿健医药丨艾尔普丨霍德生物丨Clindata丨天士力创世杰丨方恩医药丨华龛生物丨西比曼丨Applied StemCell丨华大吉诺因丨瀚思生物丨尚健生物丨艺妙神州丨君实生物丨非同生物丨苏桥生物丨和元上海丨科望医药丨默克丨复宏汉霖丨恒润达生丨颐昂生物丨科济生物丨贝赛尔特丨斯微生物丨中盛溯源丨昭衍生物丨亦诺微丨澳斯康丨复星凯特丨赛诺生丨解放军总医院丨宜明细胞丨博雅控股 | 邦耀生物 | 赛默飞 | GE医疗 | 博雅辑因 | 岸迈生物 | 科医联创 | 金斯瑞 | 普瑞金 | 恒润达生 | 

点一次瘦一斤